阿糖胞苷盐酸盐是一种类似脱氧胞嘧啶的糖，其2-羟基可产生空间障碍，阻止嘧啶碱基围绕核苷酸键旋转，并使聚阿糖胞苷酸的碱基不像聚脱氧核苷酸那样正常积累。该产品必须在体内发挥作用前被激活，即必须在脱氧胞嘧啶激酶的催化下转化为5-磷酸核苷酸(Ara-CMP)。阿糖胞苷可与适当的核苷酸激酶反应形成二磷酸和三磷酸核苷酸。
药理学和毒理学：
阿糖胞苷在自然界中不存在，与它的生理类似物胞苷的不同之处在于它的2’糖分子位置上有羟基。到目前为止，该产品仍是治疗非急性淋巴细胞白血病的主要药物，并逐渐扩展到一些急性淋巴细胞白血病和恶性淋巴瘤。近年来，对其临床药代动力学、耐药机制和大剂量使用等方面进行了新的研究。阿糖胞苷三磷酸(嘧啶核)由阿糖胞苷进入细胞代谢产生，具有抗白血病活性。该产品是一种强有力的脱氧核糖核酸复制抑制剂。其主要机制是竞争性地抑制DNA聚合酶，并将其插入DNA链以终止DNA活性。阿糖胞苷还能改变细胞内磷脂和糖蛋白的代谢，并引起细胞毒性。一些研究表明，低剂量的阿糖胞苷可以诱导白血病细胞分化，但还不十分确定。最近的实验研究表明，该产品可以减少慢性髓性白血病细胞的费城(Ph’)染色体细胞。